AD市場引無數(shù)英雄盡折腰！數(shù)風(fēng)流選手還看GV-971
日期：2019/5/11
3月22日，百健（Biogen）和衛(wèi)材（Eisai）宣布，由于“難以達到臨床終點”，提前終止評估aducanumab的兩項臨床試驗， EVOLVE和ENGAGE。此次全球3期臨床分別在美國、德國、澳大利亞、日本、韓國等17個國家開展。
盡管這款在早期臨床試驗中彰顯喜人效果，廣受期待的療法，也最終沒有逃脫阿茲海默病的魔咒，倒在了3期臨床試驗之上。數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會認為，公司沒有提供結(jié)果的完整分析，但該研究的主要目的是評估每月劑量的aducanumab與安慰劑相比在減慢認知和功能障礙方面的效果，該效果通過臨床癡呆評分的變化進行測量。委員會的結(jié)論是aducanumab無法達到這一目標。
Aducanumab折戟沉沙的消息雖然讓人嘆惋，但也有業(yè)內(nèi)人士表示，該領(lǐng)域或?qū)⑹侵袊幤髲澋莱嚨牡胤健Ｄ壳埃芍袊Ｑ蟠髮W(xué)、中國科學(xué)院上海藥物研究所和上海綠谷制藥聯(lián)合研發(fā)的治療阿爾茨海默癥新藥GV-971已完成藥理毒理、臨床和藥學(xué)審評，即將進入NMPA審批階段，預(yù)計年內(nèi)獲批。
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阿爾茨海默癥的抗爭之路
1906年一位名叫Alois Alzheimer的德國精神病醫(yī)生發(fā)現(xiàn)了阿爾茲海默病，后來人們就以他的名字來命名這種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。這種疾病會造成患者記憶障礙，認知能力下降，晚期患者甚至失去自理能力。
在過去112年的時間里，它的發(fā)病原因還沒完全研究清楚，僅有的是基于有限觀察基礎(chǔ)之上的推測和假設(shè)，包括遺傳基因，神經(jīng)遞質(zhì)（乙酰膽堿減少），β-淀粉樣蛋白沉淀，微管相關(guān)蛋白質(zhì)（Tau蛋白），病毒，金屬，免疫系統(tǒng)紊亂……
去年年底，來自美國加利福尼亞大學(xué)桑福德-伯納姆醫(yī)學(xué)研究所的科學(xué)團隊們，在《Nature》上發(fā)表了一篇名為“阿爾茨海默病和正常神經(jīng)元中的體細胞APP基因重組”的文章，改文章指出，科學(xué)家們找到了支持“β淀粉樣蛋白假說”的有力證據(jù)，并為我們揭示了阿爾茲海默病的由來。其病理機制竟是大腦神經(jīng)元細胞出現(xiàn)了“體細胞重組”現(xiàn)象，而編碼β淀粉樣蛋白前體的APP基因在進行逆轉(zhuǎn)錄過程出現(xiàn)了多種變異，從而導(dǎo)致了APP基因的不正常表達。
這些變異可能帶來預(yù)料外的毒性，這也在一定程度上解釋了為何以前的臨床試驗均以失敗告終。之前研發(fā)的藥物僅考慮了表觀蛋白層面，注重于如何把β淀粉樣蛋白去掉或消融，而不去關(guān)注如何阻斷或限制它的產(chǎn)生。
差不多同一時間，2018年11月20日，國內(nèi)也傳來令人振奮的消息。中國新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）顯示，CDE受理了由中國海洋大學(xué)、中國科學(xué)院上海藥物研究所和上海綠谷制藥聯(lián)合研發(fā)的治療阿爾茨海默癥新藥「甘露寡糖二酸（GV-971）」的上市申請。不同于傳統(tǒng)靶向抗體藥物，GV-971是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。
而就在兩周前，習(xí)近平總書記專程到上海科技創(chuàng)新核心區(qū)和國家級科技高地。在生物醫(yī)藥展區(qū)，習(xí)近平向科研人員詳細了解老年癡呆治療性藥物研發(fā)情況，并指出需要立足自主研發(fā)，努力把這件大事辦好。
截止目前，全球共研發(fā)了1261個藥物來治療阿爾茨海默癥，其中僅3%的藥物進入了III期臨床，而最終成功上市的僅剩下1%。
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在這成功上市的1%中，獲FDA批準治療阿爾茨海默癥的藥物僅有6個，并且都為2015年之前獲批的藥物。
FDA批準治療AD藥物
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阿爾茨海默癥市場情況
根據(jù)藥物綜合數(shù)據(jù)庫（PDB）顯示，在2012-2018年，我國重點城市樣本醫(yī)院癡呆治療藥銷售額從29.57億元增加至42.50億元，年復(fù)合增長率為6.23%。
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目前，國內(nèi)批準用于阿爾茨海默癥的藥物主要是γ-氨基丁酸（GABA）類促智藥。代表藥物即奧拉西坦，市場占有率為35%。
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